Op weg naar een persoonlijke behandelstrategie
Achtergrond
Juveniele Dermatomyositis (JDM) is een vorm van myositis die optreedt vóór het 16e levensjaar. JDM is een auto-immuunziekte waarbij er ontsteking optreedt in de huid en in de spieren, wat leidt tot spierzwakte en huiduitslag. Ook andere organen kunnen aangedaan zijn, zoals de longen, en sommige kinderen krijgen last van verkalkingen onder de huid. JDM kent globaal drie typen in beloop: één waarbij de ziekte na behandeling tot rust komt, één waarbij de ziekte na behandeling toch weer opvlamt, en een derde vorm waarbij de ziekte lastig onder controle te krijgen is met medicijnen en chronisch wordt. Momenteel wordt ieder kind met JDM vanaf het begin op dezelfde wijze behandeld, met minimaal 2 jaar afweeronderdrukkende medicijnen. Wanneer bij het begin van de ziekte echter al bekend zou zijn om welke vorm van JDM het gaat, dan zou de behandeling hierop aangepast kunnen worden. Dit zou ook tussendoor kunnen als een opvlamming van de ziekte tijdig voorspeld kan worden. In eerder onderzoek hebben we bij kinderen met JDM gezien dat twee stofjes in het bloed (zogenaamde “biomarkers”: CXCL10 en Galectin-9) veel kunnen zeggen over hoe actief de ziekte is. Daarom willen we nu verder onderzoek doen naar hoe goed deze biomarkers het ziektebeloop kunnen voorspellen en naar hun rol in het immuunsysteem.
Doel van het onderzoek
In dit onderzoek willen we bij een grote groep kinderen met JDM bepalen of bepaalde stofjes in het bloed (zogenaamde “biomarkers”) bruikbaar zijn voor het voorspellen van het beloop van de ziekte JDM. Bovendien willen we onderzoeken of ze het opvlammen van de ziekte kunnen voorspellen. Daarnaast willen we kijken welke rol deze en andere mogelijke biomarkers spelen in het immuunsysteem bij JDM. We zullen de resultaten in JDM vergelijken met een groep volwassenen met myositis, een groep kinderen met andere auto-immuunziekten, een groep kinderen met andere spierziekten, en een groep gezonde volwassenen en kinderen.
Hoe wordt dit onderzoek verricht?
Bij alle studiedeelnemers worden op bepaalde momenten extra bloed afgenomen. In dit bloed meten we verschillende biomarkers. Deze resultaten koppelen we aan de medische gegevens van de patiënt (bijvoorbeeld ziekteactiviteit). Daarnaast nemen we bij kinderen van 12 jaar en ouder een vingerprik af. Hiermee willen we een test ontwikkelen die het voor patiënten mogelijk maakt om de biomarkers vanuit thuis in het bloed te laten meten, zodat ze niet naar het ziekenhuis hoeven te komen.
Omdat JDM zo zeldzaam is, werken we met verschillende centra samen. Naast het UMC Utrecht (coördinerend centrum) nemen ook het Amsterdam UMC, LUMC, UMCG, Radboudumc en Erasmus MC deel aan deze studie. Ook het SickKids Hospital in Toronto, Canada doet mee.
Planning en deelname
Het onderzoek is gestart op 22 juni 2015 en zal in ieder geval t/m 2025 lopen.
Indien u wilt overleggen of een patiënt wilt aanmelden, neem dan vooral contact op met de coördinerend onderzoeker of een van de betrokken kinderreumatologen:
Marc Jansen, kinderreumatoloog/-immunoloog, hoofdonderzoeker
Annet van Royen-Kerkhof, kinderreumatoloog/-immunoloog, hoofdonderzoeker
Saskia Veldkamp, coördinerend arts-onderzoeker
Kinderreumatologie/-immunologie, Wilhelmina Kinderziekenhuis, UMC Utrecht
E-mail: BiomarkersinJDM@umcutrecht.nl
Tel: 088-7554003